西南地区遗传相关重大疾病hiPSC细胞模型库,作为西南首家hiPSC模型库,从解决重大疾病治疗和改善我国人民健康水平的需求出发,针对当前国际hiPSC研究的关键问题,加速建立一个疾病模型的hiPSC的生物样本库,实现高效的、平稳的体外疾病特异型hiPSC模型库的积累。
该库的主要建设方向是建立消化系统领域疾病300条,神经系统领域疾病300条,血液系统领域疾病300条,免疫系统领域疾病300条,以及正常群体500条。
本库配备专业化信息管理系统,用于hiPSC模型数据库管理,增强信息化管理能力,提升服务质量与水平,促进了基础科学研究与药物研发等转化研究。
本库的宗旨及愿景是:专注hiPSC技术,为科学研究及新药研发提供可靠的细胞模型,引领精准医学方向,实现再生医学,提升中国在细胞生物领域的地位,提高世界人民的健康水平。
疾病建模
多层次模拟疾病,模拟正常生理状态,探索人体生理机制,探索疾病发病机制;通过对遗传病或罕见病病人样本采集建立疾病特异性hiPSC模型,能够保留样本完整的遗传信息;人类生理病理特性,弥补动物模型在形态结构、基因表达和离子通道上与人类细胞的差异。再现动物模型中很难再现的人类疾病过程(如阿尔兹海默症)。
药物筛选
hiPSC分化来的体细胞可以用于针对各类组织细胞的化合物鉴定,化合物筛选,靶标验证,并且还可作为新药发现的工具,助力新药研发。
精准转化医学
hiPSC分化来源的干细胞/体细胞,可用于临床疾病治疗 ,如干细胞/体细胞移植、免疫治疗(如iCAR-T,iCAR-NK)等。
基因编辑
结合CRISPR等基因编辑技术,在细胞中精确、定向地进行基因敲除或敲入,纠正干细胞基因组内的基因差误。