全球首款：间充质干细胞治疗慢性运动瘫痪的药物在日本获批上市

2024年7月31日，SanBio宣布其开发的“AKUUGO®颅内植入悬浮液”（以下简称AKUUGO®）在日本获得有条件上市批准，用于改善由创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性运动瘫痪。

据官方新闻稿披露，AKUUGO®不仅是全球首款，也是目前唯一一款获批用于此适应症的同种异体细胞治疗药物，这标志着再生医学领域的重大突破。

AKUUGO®已被证明可有效改善与TBI相关的慢性运动瘫痪，是全球首款也是唯一获批用于此适应症的同种异体细胞治疗药物。

AKUUGO®在促进脑组织再生方面也是全球首创，它的批准用于实际临床具有里程碑的意义，标志着再生医学领域的重大突破。

关于创伤性脑损伤(TBI)

创伤性脑损伤(traumatic brain injury，TBI)是由交通事故或坠落等强烈外力作用于头部，导致颅骨内脑组织受损而引起的。TBI症状的表现和时间在患者之间差异很大，并且根据受影响的大脑区域，患者可能会出现运动功能障碍或更高级的脑功能障碍等后遗症。

TBI是残疾和死亡的重要原因，2016年，全球急性TBI发病率近2700万例，而脑外伤引起的慢性并发症就达到5550万例，严重影响了患者生活质量，也给医疗保健系统带来巨大负担，所以早期治疗对于防止脑损伤的恶性发展至关重要。

关于AKUUGO®

AKUUGO®是一种同种异体间充质干细胞产品，将AKUUGO®移植到脑部受损的神经组织中，预计会触发FGF-2（一种蛋白质）和其他物质的释放，进而促进受损神经细胞的自然再生能力并诱导神经细胞增殖和分化。

基础研究结果也表明，AKUUGO®对神经细胞具有保护作用、诱导血管生成，并具有免疫调节作用。

据悉，AKUUGO®的批准是基于SanBio在日本及美国进行的全球II期临床试验的积极结果。

作为该临床试验的领导者，东京大学神经学教授Nobuhito Saito博士指出：“TBI可影响大脑的不同区域，损伤的部位和程度决定了患者症状的多样性和复杂性。尽管急性期的康复治疗可以恢复部分运动功能，但由于脑细胞不可再生，针对慢性运动功能障碍及其他后遗症一直缺乏有效的治疗手段。AKUUGO®的获批为患者提供了新的治疗选择，我们期待未来在研究和应用上取得更多突破。”

美国匹兹堡大学神经外科教授及神经创伤临床实验中心主任David O. Okonkwo博士也表示：“慢性TBI患者长期遭受残疾的困扰，生活质量大幅下降，同时也给护理人员带来了沉重的负担。AKUUGO®的获批无疑是一项重大突破，为慢性TBI运动功能障碍的治疗开启了新篇章。”

SanBio的创始科学家、庆应大学教授Hideyuki Okano博士表示：“SanBio在脑再生医学领域深耕细作超过20年，我们很高兴看到AKUUGO®作为全球首款获批治疗TBI引起的慢性运动瘫痪的药物。这一批准让我们离为全球中枢神经系统疾病患者，特别是脑疾病患者提供有效治疗方案的目标更近了一步。”

随着AKUUGO®在日本的有条件获批，我们见证了医疗科技在改善人类健康方面的又一重大进步。这一创新疗法的应用，不仅将为TBI患者带来实质性的治疗效果，更将激励全球科学家和医疗工作者继续探索干细胞技术的无限可能，为更多遭受神经系统疾病困扰的患者带来光明未来。

【参考资料】：

1.https://pipelinereview.com/sanbio-obtains-marketing-approval-for-akuugo-suspension-for-intracranial-implantation-inn-vandefitemcel-as-a-therapeutic-agent-for-improving-chronic-motor-paralysis-from-tra/

来源：干细胞论微信公众平台

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