欧洲首个获批的多能干细胞治疗帕金森病1/2期临床试验数据发布
帕金森病是全球第二常见的神经退行性疾病，仅次于阿尔茨海默病。随着人口老龄化，患者数量正快速增长——2019年全球患者超过850万，预计到2040年将突破1200万。
目前，无论是左旋多巴等药物还是脑深部电刺激（DBS）等手术手段，都只能缓解症状，无法逆转疾病进展。但近期一系列临床突破，正在为这一困境带来根本性的改变。
STEM-PD试验12个月数据亮眼
2026年7月，国际期刊《Nature Medicine》发表了STEM-PD临床试验的12个月数据。这是一项由瑞典隆德大学与英国剑桥大学合作、欧洲首个获批的帕金森病多能干细胞疗法临床试验。
图1：试验研究设计方案
本研究共纳入8名中度帕金森病患者，将人胚胎干细胞(hESC)制备的多巴胺能前体细胞制剂STEM-PD分为高、低两个剂量组，对受试者开展双侧壳核移植，并持续随访12个月。
基于12个月随访的核心终点指标，研究得出三项关键结论：
01.无细胞相关严重不良事件：全程无细胞相关严重不良事件、无肿瘤形成、未出现移植诱发异动症（GIDs）；术后 MRI 确认细胞精准定植壳核，仅1例无症状微量颅内出血，表明移植手术风险可控。
02.移植细胞可稳定定植，具备多巴胺合成与分泌功能：¹⁸F-F-DOPA PET影像证实移植区域多巴胺摄取显著上升，其中高剂量组壳/尾状核摄取比值提升11.5%–14.9%。上述结果证实多能干细胞分化的多巴胺神经元可在人脑长期存活并发挥功能、重建部分多巴胺传导通路。
图2 ：移植后MRI和PET细胞存活成像结果
03.临床获益明确，存在明显剂量相关疗效差异：85%的患者在12个月内减少了抗帕金森病药物的使用剂量，其中高剂量组平均降幅达27.5%。多数患者的运动症状（MDS-UPDRS III评分）保持稳定甚至出现改善。高剂量组患者的“关期”（药物失效期）时间缩短，药物作用的有效“开期”时间延长。
相较于仅能对症缓解症状、无法修复受损多巴胺能神经元的口服药物与脑深部电刺激（DBS），本干细胞移植方案可通过重建多巴胺传导通路实现疾病根源层面的干预。
hESC临床试验铺路，iPSC细胞疗法同步推进
STEM-PD研究充分印证了hESC衍生多巴胺前体细胞在帕金森病治疗中的真实临床价值，突破性成果为全球干细胞转化研究带来重要正向参考。
但不可忽视的是，hESC技术路线走向产业化时始终受到存在伦理争议、供体来源受限两大客观问题约束；而诱导多能干细胞(iPSC)技术恰好补齐了这两类短板，被认为是更理想的细胞来源。
01.无伦理壁垒：外周血/皮肤体细胞重编程，无需胚胎组织，全球监管统一放行，商业化落地阻力更小。
02.现货通用型量产：单一优质iPS细胞系无限扩增，GMP 规模化冻存制成“off-the-shelf” 现货，无需患者个性化制备，大幅压缩治疗成本与等待周期。
03.免疫优化空间更大：基因编辑HLA低免疫iPS细胞系，未来有望大幅降低甚至免除长期免疫抑制剂使用（本次hESC试验1例患者因长期三联免疫抑制死于真菌感染，是现存核心风险）。
04.全球商业化落地提速：日本iPSC帕金森疗法已提交上市申请、纳入医保；国内通用型iPSC多巴胺管线进入II期临床，国家重大专项持续加码，国内产业链进入临床兑现期。
展望未来
传统帕金森治疗只能缓解症状，无法逆转神经元凋亡；而干细胞介导的细胞替代疗法，有望从疾病根源重建多巴胺传导通路。
本次《Nature Medicine》刊发的hESC临床试验，完成了多能干细胞治疗帕金森的底层逻辑闭环。相较于存在伦理与供体瓶颈的hESC，iPSC凭借无伦理、可规模化、易标准化的产业优势，可承接已被验证的细胞替代治疗机制，是再生医学未来5–10年极具发展潜力的技术方向。上述临床试验突破和细胞技术革新共同预示帕金森病的细胞治疗时代已然到来。
【参考文献】：
[1] Paul G, Bjartmarz H, Kirkeby A, et al. Human embryonic stem cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease: a phase 1/2 open-label trial[J]. Nature Medicine, 2026.
[2] Dorsey, E. R., Sherer, T., Okun, M. S. & Bloem, B. R. The emerging evidence of the Parkinson pandemic. J. Parkinsons Dis. 8, S3–S8 (2018).
[3] Sawamoto N, Doi D, Nakanishi E, et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease[J]. Nature, 2025, 641(8064): 971-977.
