NK细胞疗法IGNK001获FDA孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病

自然杀伤细胞（NK细胞）是一类特殊的白细胞，存在于人体的免疫系统中。它们的主要功能是识别和攻击异常细胞，如癌细胞和病毒感染细胞等。NK细胞疗法旨在利用NK细胞来对抗癌症和其他疾病。

2024年4月30日，Ingenium Therapeutics公司宣布，其研发的创新NK细胞疗法 IGNK001（Gengluecel）已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药物认定，用于急性髓系白血病（AML）的治疗。

IGNK001 是一种异体NK细胞疗法，NK细胞来源于健康捐赠者。该疗法通过靶向CD3阴性免疫细胞，在相对短的时间内获得大量高纯度的NK细胞。这种大规模生产的NK细胞疗法表现出强大的抗癌效果，具有高纯度和活性。IGNK001的制造过程产生的记忆NK细胞，与正常NK细胞相比，具有更高的激活受体表达，以及更高的颗粒酶B和穿孔素1的产量。同时这些细胞还会分泌出丰富的IFN-γ，利于后续抗肿瘤功能发挥。

据悉，自2007年以来，IGNK001的安全性和有效性已在多个研究者发起的临床试验中进行评估。目前，该创新NK细胞疗法已经获得了韩国食品和药物安全部的2期临床试验批准，正在准备在美国启动针对80名受试者的临床试验，预计将在2027年12月完成这些研究。

最近，一项单中心、开放标签、随机比较的2b期研究(NCT02477787)评估了高风险、难治性AML和骨髓增生异常综合征患者的单倍体造血细胞移植和随后的供体NK细胞输注。试验中，实验组的患者在异基因造血细胞移植后的第13天和第20天接受了供体来源的NK细胞输注。第13天，供体NK细胞输注的细胞剂量范围为每公斤1x10^8到2x10^8，约为生成量的一半。第20天，供体NK细胞输注的细胞剂量可达每公斤5x10^8。对照组的患者仅进行了异基因造血细胞移植。

该试验的主要终点是评估患者在造血细胞移植后经历AML进展或复发的人数。次要终点包括评估患者在造血细胞移植后实现植入的人数、发展急性移植物抗宿主病（GVHD）和慢性GVHD的人数、经历供体NK细胞输注相关毒性的患者人数，以及在造血细胞移植后未经历AML进展而死亡的患者人数。

意向治疗分析结果显示，NK组与对照组相比，30个月累计疾病进展发生率较低。这一比例分别为35%和61%(亚分布HR，0.50;P=0.040)。在造血细胞移植后三个月，与只接受造血细胞移植的患者相比，接受NK细胞治疗的患者的NK细胞和T细胞绝对血细胞计数中位数分别高出1.8倍和2.6倍。对7名患者进行的单细胞RNA测序分析结果显示，输注NK细胞的患者中记忆样NK细胞有所增加。这反过来又扩大了CD8阳性效应记忆T细胞。

IGNK001获得了FDA的孤儿药物认定表明了新型NK细胞疗法技术的潜力。期待这款新疗法在将来获得更好的试验数据，尽早获批并应用于临床治疗，造福更多患者。

来源：新药批准通微信公众号

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