嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法已被证实对血液系统恶性肿瘤具有显著疗效，并且异体CAR-T细胞也在临床试验中展现出良好的应用前景；

iECURE基因编辑公司前不久宣布，该公司公布了正在进行的1/2期研究OTC-HOPE中首个患儿给药ECUR-506的初步结果，

难治性干眼症 (DED) 患者常常面临视力下降的威胁，且对现有疗法的反应有限。间充质干细胞 (MSC) 眼部注射近年来已成为一种颇具前景的DED治疗新策略。

在4月18日国家卫生健康委召开的新闻发布会上，国家卫生健康委新闻发言人、宣传司副司长胡强强提醒公众，网络上关于癌症患者饮食的谣言往往夸大其词、以偏概全、缺乏科学依据，癌症患者应该遵医嘱规范治疗，合理膳食、均衡营养，提高身体抵抗力。

2025 年 3 月 21 日，庆应义塾大学召开新闻发布会，宣布了冈野荣之教授领导的一项 iPS 干细胞治疗脊髓损伤的最新进展，首批接受治疗的 4 名因脊髓损伤而完全瘫痪的患者中，有一人现在已经可以无需支撑地站立，并已开始训练走路，还有一人可以活动自己的胳膊和腿，另外两人则只显示出微弱的改善。

炎症是人体防御机制中重要的生理过程，为何有时会“失控”，成为慢性疾病发展的“帮凶”？如何精准地调控炎症反应，成为医学界亟待解决的难题。

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE） 官网信息显示，河北美欧赛奥金生物科技有限公司研发的 ZMPB - NK006 注射液，获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可（IND），适应症为晚期或转移性恶性实体肿瘤。

CRISPR-Cas 系统是存在于细菌等微生物中的免疫系统，由 CRISPR 序列和 Cas 蛋白组成，可识别切割外来核酸，用于基因编辑等生物技术。

3月22日，第二届博鳌乐城干细胞大会盛大启幕。琼海市委副书记、市长傅晟出席开幕式并讲话。

近期，Gameto公司宣布其研发的iPSC疗法产品Fertilo已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验申请（IND）批准，将启动美国首个基于iPSC疗法的Ⅲ期临床试验。

2025年3月5日《科学家》杂志(The Scientist)在线发表了Shelby Bradford博士的文章：Cell Therapy is Poised for Sweet Victory in Diabetes（细胞疗法在糖尿病治疗中即将迎来胜利曙光）。

今年1月，我国首款干细胞治疗产品作为药品获批上市，被业内视为干细胞应用的“破冰”。

衰老（Aging）是一种内在的生物学过程，其特征是系统性变化逐渐损害生理完整性，并增加患年龄相关疾病的风险，最终导致死亡。

2月13日，哈佛大学的研究团队在全球顶级期刊《Cell Stem Cell》杂志上发布了最新的临床前数据。该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。

近年来，嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法在血液系统恶性肿瘤治疗中取得了显著成果，但其临床应用仍面临诸多挑战，如靶点选择有限、制造过程复杂、成本高昂以及潜在的免疫排斥反应等。

在这一片蓬勃发展的浪潮中，基因治疗无疑是值得重点盘点的领域之一。作为医学领域的重大突破，基因治疗被誉为一场生物医药的革命，它不仅从根本上改变了治疗多种疾病的方式，也为无数患者带来了新的希望。

近期，《自然》杂志发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”。

近日，先博生物宣布，其自主研发的通用型异体CD19 CAR-NK药物SNC103已成功完成两例一期临床给药，该疗法针对复发和/或难治性大B细胞淋巴瘤，两位复发难治的患者均取得较好疗效。

日前，福泰制药（Vertex）宣布，其镰状细胞病基因疗法Casgevy成功斩获首笔收入——来自首位患者的200万美元付款。这一消息不仅标志着该基因疗法在商业化进程中取得了关键性进展，也预示着镰状细胞病治疗领域的市场竞争将进一步升温。

近日，致力于开发针对癌症和自身免疫疾病的诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法公司 Fate Therapeutics 公布了其 iPSC 衍生 CAR-T 细胞产品 FT819 治疗红斑狼疮Ⅰ期临床试验研究中首位接受治疗患者的六个月随访数据。

《自然》杂志10日发布了2024年度十大科技人物（Nature's 10），这是《自然》从当年一些宏大科学故事的参与者中评选出的十个人。

“ 道生一，一生二，二生三，三生万物。”——《老子·德经·第四十二章》这是道家哲学中最广为人知、也是最能体现其核心思想的一句话。老子认为“道”是世界万物的本源，万物在其蕴含的阴阳二气中激荡创生。

近年来，自身免疫性疾病（自免疾病）成为了困扰无数患者的健康难题。这些疾病的特点是免疫系统错误地攻击身体自身的组织和器官，导致长期的慢性炎症、疼痛和功能损伤。

心肌缺血再灌注损伤是缺血性心脏病治疗后的一种严重并发症，严重影响心肌梗死患者的预后和生存率，且目前治疗手段有限。

近日，第一附属医院眼科刘庆淮教授团队联合基础医学院肖明教授，在高水平期刊Journal of Experimental Medicine（《实验医学杂志》）上发表了题为“Transport of β-amyloid from Brain to Eye Causes Retinal Degeneration in Alzheimer’s Disease”（Aβ脑眼转运导致阿尔茨海默病视网膜病变...

10月29日，第五届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会在北京召开，会上重点发布了由中国、日本、韩国、德国、英国、美国、法国等多国专家共同协作制定的全球第一个干细胞数据管理国际标准 IS0 8472-1:2024。

据最新发表在《自然》杂志上的论文，来自英国威康桑格研究所、澳大利亚纽卡斯尔大学及其合作机构的研究人员，利用单细胞测序和其他基因组学技术，创建了首个人类产前胚胎皮肤的单细胞和空间图谱，并揭示了包括毛囊在内的人类皮肤的形成机制。

大熊猫（Ailuropoda melanoleuca）是中国特有的珍稀濒危动物，也是全球生物多样性保护的旗舰物种。目前大约有2000只野生大熊猫，还有大约600只生活在世界各地的动物园和受保护的栖息地。由于种群数量不足、近亲繁殖等问题可能导致大熊猫遗传多样性降低，从而降低它们面对疾病、寄生虫或环境变化的抵抗力。

9月25日，由北京大学邓宏魁和天津市第一中心医院合作完成的世界首例化学重编程诱导多能干细胞（CiPS细胞）治疗Ⅰ型糖尿病获得1年期随访成功，结果在Cell上发表。这是在国际上首次公布了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植，治疗Ⅰ型糖尿病的临床研究。首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上。该研究初步证明...

北京时间9月10日下午，华为举办今年秋季全场景发布会，主题为“非凡之作，时刻高光”。细胞治疗被视为继传统药物后的一次医学革命，特别是在一些难治性疾病的治疗上展现了希望。其中诱导多能干细胞技术可谓是人类细胞技术的"非凡之作"，为众多疑难病症的治疗带来了前所未有的希望与可能，随着临床研究的进展不断呈现"时刻高光"各部潜力。

据人民日报9月9日消息，由河南省医学科学院肿瘤研究所副所长、河南省肿瘤医院内科副主任王启鸣教授牵头自主研发的以Trop2为靶点的接头蛋白偶联CAR-NK（嵌合抗原受体-自然杀伤细胞）疗法，作为河南省首个获批开展临床研究的I类细胞药物，启动临床试验。

2024年8月22日，中国药科大学王中原、钱民先、深圳大学吕德生共同通讯在Cell Reports 在线发表研究论文，该研究利用CRISPR-Cas9介导的基因筛选，作者鉴定出蛋白质精氨酸甲基转移酶1(PRMT1)是铁死亡的关键启动子。

糖尿病属于一种全球性的慢性代谢性疾病，影响着数亿人的健康和生活质量。近年来干细胞疗法的兴起为糖尿病治疗带来了新的希望，但在国内干细胞尚未上市之前，胰岛素注射仍然是糖尿病患者最主要的治疗方法，胰岛素的注射方式包括一次性注射器、胰岛素笔、胰岛素泵、无针注射器等，本文将从外源性胰岛素注射及干细胞疗法两个方面探讨其在糖尿病治疗中的应用前景。

2024年8月16日，未来科学大奖委员会正式公布2024未来科学大奖获奖名单。在生命科学领域，北京大学邓宏魁教授因开创了利用化学方法将体细胞重编程为多能干细胞，改变细胞命运和状态方面的杰出工作获得“生命科学奖”。

2024年5月，来自韩国浦项科技大学的Jiwon Jang团队通过体外培养hESCs探究了胚胎发育中的细胞拥挤如何调控细胞的谱系命运。该研究发现原癌基因ETS变种转录因子4（ETS variant transcription factor 4，ETV4）能够作为机械转换器感知细胞拥挤机械信号并调控基因表达和细胞谱系命运。

2024年7月31日，SanBio宣布其开发的“AKUUGO®颅内植入悬浮液”（以下简称AKUUGO®）在日本获得有条件上市批准，用于改善由创伤性脑损伤（TBI）引起的慢性运动瘫痪。

尽管CAR-T细胞疗法已经彻底改变了某些癌症的治疗，但它仍然受到一个重大限制的影响：许多患者，包括那些癌症完全缓解的患者，最终会复发。2024年7月30日，最新发表在《Nature Biotechnology》杂志上的一项研究中，Dana-Farber癌症研究所的科学家们报告了一种有可能解决这一问题的新技术——CAR-Enhancer (CAR-E)。

2024年7月10日，Broad研究所刘如谦教授团队在 Nature 子刊 Nature Biomedical Engineering 上发表研究论文，该研究使用优化的先导编辑器，将囊性纤维化患者来源的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变的修复效率提高至58%，且显著降低了脱靶编辑。该研究支持了使用先导编辑对囊性纤维化进行持久、一次性治疗的可行性。

不同形状和大小的人体组织细胞细胞的生存环境对其大小同样有着不可忽视的影响。营养物质的供应，氧气的浓度、温度、酸碱度等环境因素，都会影响细胞的生长速率和代谢活动。在适宜的环境条件下，细胞能更有效地生长和分裂，从而形成较大的细胞。

6月24日，《Cell》杂志的报道“The primitive endoderm supports lineage plasticity to enable regulative development”，发现单独的PrE细胞就足以再生出完整的囊胚，并继续植入后的发育。

6月20日，《Cell》杂志的报道“Toward developing human organs via embryo models and chimeras”展望了两个有望从干细胞中构建人体器官的新兴方法：基于干细胞的胚胎模型（embryo models）和异种器官发生（interspecies organogenesis）。这两种方法都是通过引导干细胞模仿自然发育过程，从而实现器官的工程化。

全球肿瘤免疫细胞疗法管线中有2756项处于活跃开发状态的细胞疗法，同比增长36%。其中NK/NKT细胞疗法仅次于CAR-T、TCR-T细胞疗法，同比增长55%。由于来源的稳定性和安全性，让自然杀伤细胞 （NK）成为CAR-T后的又一个具有广阔前景的细胞免疫疗法。

2024年4月，浙江大学王宝俊团队在Trends in Biotechnology期刊上发表题为“CRISPR-powered RNA sensing in vivo”的研究论文。该文深入研究了CRISPR驱动的RNA传感器在体内的最新发展，讨论了现有方法在不同应用场景中的优势和挑战，并预测和分析了实际实施中的障碍和机会。

2024年4月30日，Ingenium Therapeutics公司宣布，其研发的创新NK细胞疗法 IGNK001（Gengluecel）已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药物认定，用于急性髓系白血病（AML）的治疗。

近日，中国医学科学院血液病医院研究团队及中山大学医学院研究团队在《细胞·干细胞》在线发表文章，围绕“效率”和“药效”，开发了人多能干细胞（hPSC）定向嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M）高效诱导分化体系，并通过联合激活固有-适应性免疫反应实现了hPSC-CAR-M的体内强劲抗肿瘤效应。

2024 年 5 月 8 日，来自北京大学基础医学院免疫学系钟超团队联合中国科学院上海营养与健康研究所靳文菲（王恩多院士弟子）团队研究发现，降低 GATA3 水平导致了老鼠皮肤固有淋巴细胞命运的改变，促进了毛囊的再生。该研究的意义在于揭示了 GATA3 在控制皮肤固有淋巴细胞命运中的重要作用，并且为毛囊再生提供了新的研究方向。

2024年5月1日，北京大学邓宏魁课题组、中国科学院杭州医学研究所杜媛媛课题组和北京大学李程课题组合作在Cell Stem Cell 发表研究论文。该研究解析了人多能干细胞衍生的胰岛素分泌细胞（胰岛β细胞）功能成熟的过程，阐述了胰岛β细胞功能成熟的调控模式。

2024年2月，比利时安特卫普大学医学与健康科学学院肿瘤学研究中心的Astrid Van den Eynde等研究者验证并确定了CD70是结直肠癌（CRC）和胰腺癌（PDAC）患者肿瘤细胞和癌症相关成纤维细胞（CAFs）的有效靶点，对CD70导向的嵌合抗原受体（CAR）NK细胞的功能进行评估，发现IL-15刺激对于有效消除CD70+肿瘤细胞和CAFs至关重要。

2024年4月11日，江南大学周哲敏团队联合韩来闯团队通过对CRISPR-Cas12b进行工程改造，开发了基于dCas12b的CRISPRi系统。在dCas12b的基础上，建立了具有扩展编辑窗口的新一代BEs，利用新BE获得实现微生物细胞（Bacillus subtilis和Escherichia coli）的高效且大范围的碱基编辑。

2023年9月27日，斯坦福大学 Sergiu Pasca 团队（孟祥玲博士为第一作者）等在 Nature 发表研究论文。这项研究突出了CRISPR-Assembloids平台系统地将神经发育障碍相关基因映射到人类发育并揭示疾病机制的能力。该研究揭示的数十个基因在神经发育障碍中具有类似的效果，这种通过功能来分类有缺陷的基因的方法可能会加速神经发育障碍的药物开发。

2024年3月25日，空军军医大学西京医院泌尿外科秦卫军团队实施了一例多基因编辑猪-脑死亡受者异种肾移植手术，将一只多基因编辑猪的肾脏，移植到一位脑死亡受者体内。截至4月7日，移植肾已持续工作13天，其在受者体内功能良好，正常产生尿液。

2024年3月8日，洛克菲勒大学的研究人员在国际顶尖学术期刊Science上发表了题为：Vitamin A resolves lineage plasticity to orchestrate stem cell lineage choices 的研究论文。 该研究发现：维生素A在干细胞命运决定中发挥关键作用。通过操纵皮肤或培养基中的维生素A的代谢物维A酸的可获得性，可以引导毛囊干细胞是修复伤口。

2024年3月20日，同济大学医学院/附属东方医院章小清/刘玲/房玉江团队发现胞内研究发现胞内pH-Smad5信号通路调控胰岛素加工与分泌的全新生理功能，该通路异常是糖尿病发生发展的重要病理生理机制，为糖尿病的干预提供了新的视角。

2024年2月2日，JNCC（癌症科学进展 英文版）在线发表了2022年中国癌症发病率和死亡率数据，题目为Cancer incidence and mortality in China,2022。获国家卫生健康委批准，国家癌症中心基于肿瘤登记及随访监测最新数据，在JNCC上发布2022年中国恶性肿瘤疾病负担情况。

2024年2月20日，中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟团队、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心孙怡迪团队、临港实验室魏武团队合作，通过系统比较碱基编辑器在外源整合靶位点及基因组内源靶位点的编辑效果差异，发现碱基编辑效果受靶位点序列，靶位点区域的DNA甲基化、组蛋白修饰等表观因素的影响，开发了可准确预测腺嘌呤单碱基编辑器和胞嘧啶单碱基编辑器在基因组内源靶位点编辑效果预测模型BE_Endo

摘要：阿尔茨海默症（AD）是老年人痴呆的最常见原因，但其目前有的治疗方式只能缓解症状，不能达到治愈的目的。干细胞不仅可以分化替代受损的神经细胞，也能够通过改善神经微环境，促进神经细胞和突触再生，为AD的治愈提供新的可能性。本文将对各类干细胞用于治疗AD的研究进展进行概述。关键词：阿尔茨海默症；干细胞；间充质干细胞；神经干细胞。引言阿尔茨海默症（Alzheimer's disease，AD）是...

衰老是一种疾病2018年6月国际卫生组织WHO发布的国际疾病分类ICD11，把衰老列为一种疾病状态，代码是MG2A。从端粒，到霍瓦斯时钟，再到表观遗传，人类对机体生命的衰老和抗衰老的研究，一直没停下脚步。今天我们探讨的话题是，为什么我们身边有一些人，衰老得比别人慢呢？三十几岁看起来像二十几岁，五十几岁，看起来还像三十多岁？科学研究曾给出过的其中一个答案是——端粒！

2月16日，Iovance Biotherapeutics公司宣布，FDA加速批准该公司的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi（lifileucel）上市，用于治疗晚期黑色素瘤。据悉，lifileucel是全球首款获批上市的TIL细胞疗法。

近日，早稻田大学的研究人员在 BMC Biology 期刊发表了题为：Integrative single-cell RNA-seq analysis of vascularized cerebral organoids 的研究论文。该论文进行了一项全面调查，系统分析和比较了大脑类器官血管化的各种策略，强调了当前人大脑类器官血管化策略的挑战，并为未来血管化类器官的制造提供了基准。

2024年1月18日，德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员在 Nature Medicine 上发表研究论文，表示同种异体CAR-NK疗法临床效果优异，安全性大大提高。

来自丹麦技术大学诺和诺德基金会生物可持续性中心（DTU Biosustain）的一组研究人员开发了一种名为“pAblo·pCasso”的新型 CRISPR-Cas 工具包，该技术扩大了可用于碱基编辑的基因组位点范围，并且在革兰氏阴性细菌中实现了精确且可逆的 DNA 编辑。从而能够适应广泛的生物生产应用，为基因工程提供前所未有的精度和灵活性。

陆军军医大学高力及张曦共同通讯在JAMA Oncology（IF=28）发表研究论文，评估了在单倍造血干细胞移植后早期(45天和100天)反复输注脐带间充质干细胞(MSCs)预防慢性GVHD的效果。

近日，陆军军医大学西南医院（简称西南医院）徐海伟团队与陆军军医大学心理学院范晓棠教授团队在细胞外囊泡领域期刊《细胞外囊泡杂志》共同发表了一篇名为《类器官来源的人视网膜祖细胞外囊泡可通过调节脂肪酸代谢保护脂质过载诱导的视网膜色素上皮损伤》的论文，明确指出：基于类器官平台富集的人视网膜祖细胞外囊泡可对损伤的视网膜色素上皮起到保护作用，为开发建立下一代再生医学药物，创新视网膜变性治疗方式提供了新思...

人类胚胎着床前的早期阶段，囊胚由滋养外胚层（Trophectoderm，TE）和内细胞团（Inner Cell Mass，ICM）组成。ICM会分化成上胚层（即未来的胎儿）和下胚层（即原始内胚层，未来的卵黄囊），这个过程在囊胚的晚期阶段完成。在着床过程中，这两种组织形成一个双层圆盘，作为胚胎的发育模板。然而，由于伦理和法律限制，我们对人类着床前发育的了解仍然很有限。

衰老是当今的热门话题，虽然目前已经找到一些可以部分延缓衰老的方法，如加强运动、限制饮食以及一些药物，但这些只能减缓衰老的进程，并不能从根本上延缓甚至逆转衰老。干细胞疗法有望成为未来缓解或治愈衰老相关疾病的潜在有效方法。间充质干细胞（MSC）由于其自我复制和多向分化、旁分泌作用和免疫调节作用的潜力，是治疗各种疾病中最广泛使用的细胞类型。

近年来，iPSC凭借独特的产业优势，吸引全球范围内多家生物医药公司积极布局及大量资本持续涌入。2023年以前，iPSC来源细胞治疗产品多数处于临床前研究阶段，而在今年，iPSC行业迎来了大丰收，Aspen Neuroscience、中盛溯源、霍德生物、启函生物等多家企业均有产品成功进入临床阶段，同时Heartseed Inc.、启函生物等企业顺利完成新一轮融资，整个行业呈蓬勃发展态势！

先导编辑（Prime Editing，PE）是一种可以进行活细胞基因组编辑的基因编辑器，可以纠正绝大多数致病的基因突变。自开发以来已经更新到第5代（PE5）。近期，博德研究所刘如谦（David R. Liu）团队对先导编辑器进行了进一步改进和优化，相关研究发表在Cell 期刊，题为“Phage-assisted evolution and protein engineering yield ...

自身免疫性疾病影响了世界上5%~8%的人口，给患者造成了巨大的痛苦，其中女性受到的影响尤为严重。近年来，干细胞疗法被用作一种新的治疗方法，逐步迈向临床试验，如自身免疫性疾病。

目前，干细胞技术已经成为生物医药产业的热点，是最具有转化前景的研究领域之一。干细胞有什么作用？如何推动我国干细胞研究和应用的规范化、标准化？日前，我国首个人源干细胞国家标准《生物样本库多能干细胞管理技术规范》（GB/T 42466-2023）（以下简称《规范》）正式发布。《规范》涵盖了干细胞采集和接收、复苏和培养、冷冻与储存、质量控制等方面。这一国家标准的发布，标志着我国在干细胞样本库管理上...

目前全世界有数以亿计的男性，女性甚至是儿童饱受脱发困扰，遗传、衰老、分娩、癌症治疗、烧伤以及压力等都可能导致脱发。脱发虽然不会造成严重的健康问题，但是因为影响美观，会导致个人形象问题，并因此带来情绪创伤甚至抑郁。脱发的原因众多，其中最主要的是雄激素源性脱发（雄脱），占比超过90%，尽管受脱发困扰的群体如此之大，但治疗脱发的方法却十分有限。药物治疗（米诺地尔、非那雄胺）、手术治疗（植发）、物理...

2023年9月27日，华中科技大学童伟、刘勇及上海交通大学Lan Shenghui共同通讯在Advanced Science 在线发表研究论文，该研究采用后肢卸载模型模拟微重力，通过单细胞RNA测序发现骨髓来源的间充质干细胞（BMSC）细胞簇下调最明显，巧合的是，Piezo1主要在这些细胞中表达，并且因后肢卸载而显著下调。

随着人类寿命的延长和老龄化人口的增加，抗衰老研究成为了医学领域的一个重要课题，众多科技圈大佬如Facebook创始人马克·扎克伯格、比尔盖茨、谷歌创始人拉里·佩奇等纷纷向抗衰老领域投入巨资，最震撼的莫过于2022年初，抗衰老研究机构Altos Labs获30亿美元（约合人民币220亿元）天使轮融资，Altos Labs背后的豪华资金支持者，包括前世界首富杰夫·贝佐斯，以及俄罗斯顶级富豪尤里·...

随着人口老龄化的到来，衰老相关疾病的高发正成为全球共同面临的健康挑战。延缓衰老，增强衰老组织活力和功能维持，进而促进老年健康是亟待解决的世界性科学难题。细胞衰老（cellular senescence）是器官衰老乃至机体功能退行的本质特征和内在驱动力，也为老年慢病提供了机制框架和干预思路。如何延缓甚至逆转细胞衰老，已成为生命科学领域最前沿的科学问题之一。

进入太空中的干细胞研究与地面有什么不一样呢？微重力、全程自动化、荧光蛋白，高真空、高辐射，还有其他我们未知的可能性，因此研究微重力对人类生殖、骨骼的影响，特别是对干细胞的分化潜能机制、如造血分化，生殖细胞成熟、成骨机制的影响尤为重要。

今年的诺贝尔生理学或医学奖颁发给了匈牙利科学家卡塔林·卡里科和美国科学家德鲁·韦斯曼，这两位获奖者关于核苷碱基修饰方面的发现，使开发针对新冠感染的有效mRNA疫苗成为可能。

西澳大学Ryan Lister、莫纳什大学Jose M. Polo团队的研究开发了一种新方法，称为瞬时幼稚治疗（transient-naive-treatment，简称TNT）重编程，它高度复现了细胞表观基因组的重置，这种重置发生在胚胎发育的早期。TNT重编程技术可以更好地模拟模拟胚胎干细胞，这对hiPS在生物医学和治疗用途的应用具有重要意义。

2023年9月12日，中国科学院深圳先进技术研究院李汉杰课题结合单细胞转录组测序、先进的生物信息学手段、多重免疫荧光染色、体外功能实验等技术构建了横跨18个发育阶段、19种组织的人类胚胎免疫系统发育高分辨率图谱。

普渡大学Philip S. Low、Xiaoping Bao 教授联合宾夕法尼亚州立大学Xiaojun Lance Lian 教授团队评估了8种不同的CAR构建物，使用抗PD-L1纳米体和/或通用抗荧光素（FITC）单链可变片段（scFv）来增强NK-92细胞对异质性实体肿瘤的抗原特异性增殖和抗肿瘤细胞毒性

近日，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员毕昌昊带领的合成生物技术研究团队、研究员张学礼带领的微生物代谢工程研究团队，联合国家眼部疾病临床医学研究中心教授孙晓东团队，利用碱基编辑器精准纠正了RP小鼠的基因突变，挽救了感光细胞，恢复了RP小鼠的视觉功能。

北京大学邓宏魁及王金琳共同通讯在Cell Stem Cell （IF=25）在线发表题为“Highly efficient and rapid generation of human pluripotent stem cells by chemical reprogramming”的研究论文，该研究表明通过化学重编程可以高效快速地生成人类多能干细胞。

近日，首例使用iNSC-DAP（诱导神经干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞）自体细胞移植治疗帕金森病的神经外科手术在首都医科大学宣武医院成功完成。

随着年龄的增长，人们的头发会不可避免地变白，也有不少人因为压力或者遗传因素少年白头、早生华发。目前，科学家了解到与头发黑色素产生相关的黑素细胞干细胞 (McSCs) 比其他成体干细胞群更早失效，这会导致头发变白，但是背后的具体机制尚不明确。近日，来自纽约大学格罗斯曼医学院的研究人员在 Nature 杂志发表了一篇题为“Dedifferentiation maintains melanocyt...

间充质干细胞（MSCs）是一种具有强大免疫调节能力的成体干细胞，MSCs作为细胞治疗产品，被广泛应用于自身免疫性疾病的辅助治疗。精确解析细胞衰老调控MSCs免疫调节功能的内在机制，对优化MSCs的制备及其临床治疗效果具有重要指导意义。

刘如谦等团队研究比较了使用Cas9核酸酶或腺嘌呤碱基编辑器在CD34+造血干细胞和祖细胞中的五种策略。最有效的修饰是γ-珠蛋白-175A >G的腺嘌呤碱基编辑器的产生

在过去的十年中，嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法已经成为一种很有潜力的抗癌免疫治疗方法。这种方法由表达表面受体（称为CAR）的基因工程免疫细胞组成，这种受体专门针对肿瘤细胞表面表达的抗原。

AR-NK就是利用基因工程技术将嵌合抗原受体CAR导入至NK细胞中，赋予其特异性的识别和杀伤肿瘤细胞的能力，CAR-NK很快将在患者身上显示出疗效，为肿瘤免疫治疗再添助力！

诱导多能干细胞在建立包括脑、肠、肝脏、胰腺、肾及肺等相关的多种类器官疾病模型、药物筛选和开发等领域具有重大潜在价值；但是iPS诱导技术处于快速发展时期，还有许多不够成熟的地方，诸如诱导效率低、安全性问题、市场监管问题等。

6月4日，神舟十五号载人飞船返回舱在东风着陆场成功着陆，神舟十五号载人飞行任务取得圆满成功。跟随宇航员一同返回的，还有向早期造血分化研究的多能干细胞。 为什么要把干细胞带到太空中研究呢？ “由于现阶段许多实验条件和环境在地球上难以实现，因此科学家们将目光转向具有微重力、高真空和高辐射的太空环境。”天津市免疫研究所副所长、天津医科大学总医...

在人类发育过程中，第一个形成的功能器官就是心脏，而心脏却是体外探究最难模拟的脏器之一。成功模拟心脏将极大的促进探索和揭示心脏发育机制及相关心脏病发病机制。近期，在无需外源支架支撑前提下，奥地利科学院分子生物技术研究所(IMBA)的研究人员利用诱导多能干细胞（iPSC）诱导分化、培育出心脏样器官，它具有自组织、细胞特化及模式形成等特性，并具有自主搏动的心室样结构。该研究负责人Sasha Men...

免疫治疗是一种新兴的癌症治疗方法，它能够通过激活或增强人体免疫系统来对抗肿瘤。其主要优点在于其针对性强、持久性高的长期效果。免疫治疗可以针对个体的肿瘤特征进行定制，从而提高治疗效果。与传统治疗相比，免疫治疗具有较低的毒副作用，并且能够产生持久的免疫记忆，有助于预防复发。然而，免疫治疗也存在一些缺点，同很多药物一样，一些患者在接受免疫检查点抑制剂治疗后可能会出现耐药性，这极大地限制了这种治疗方...

自然杀伤细胞（Natural killer cell，NK细胞 )，是一类先天淋巴细胞，具有识别和消除病毒感染的细胞以及杀死肿瘤细胞的能力。随着CAR-T细胞疗法取得了颠覆性成功，NK细胞治疗时下越来越受到关注，研究者们对NK细胞在抗肿瘤免疫疗法中的潜力也兴趣倍增。2023年初，北京经济技术开发区加快建设全球"新药智造"产业高地行动计划（2023-2025年）发布，其中文件明确表示支持的领域...

在过去十年里，基于CRISPR的基因编辑技术得到了快速发展，并被成功应用放到了人体临床试验中已治疗遗传疾病和癌症。与此同时，全世界的科学家们也在不断挖掘新的具有基因编辑潜力的新工具，以解决现有基因编辑工具尺寸太大难以被单个AAV载体递送的问题。2021年9月，张锋团队在 Science 期刊发表论文【1】，发现了一类广泛的转座子编码的RNA引导核酸酶，并将其命名为OMEGA系统（包括IscB...

为促进医疗机构研究者发起的体细胞临床研究健康发展，加强对医疗机构开展体细胞临床研究工作的指导，参照干细胞临床研究的管理程序和技术要求，结合体细胞临床研究特点，起草了《体细胞临床研究工作指引（征求意见稿）》（见附件）。现面向社会公开征求意见，社会公众可通过以下方式反馈意见：一、电子邮箱：kjsghc@nhc.gov.cn二、信函：北京市海淀区知春路14号，国家卫生健康委科教司（邮政编码：100...

为规范和指导人源干细胞产品的药学研发、生产和注册，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》（见附件）。

【#日本移植iPS细胞培养的神经祖细胞以治疗脊髓损伤#】日本庆应义塾大学14日宣布，该校医学部和医院等机构的研究者日前成功为1名脊髓损伤患者进行了神经祖细胞移植，所用的神经祖细胞由诱导多能干细胞(iPS细胞)培养而来。庆应义塾大学称，为脊髓损伤患者移植由iPS细胞培养而来的神经祖细胞的手术是世界首次。庆应义塾大学14日发布公报说，神经祖细胞可分化为各种神经细胞，手术使用的神经祖细胞是大阪医疗...

日经中文网3月17日消息，日本大阪大学教授林克彦等人在小鼠实验中利用雄性细胞经由iPS细胞制作出卵子，仅使用雄性细胞就成功诞下幼崽。据悉这是全球首次利用哺乳动物的雄性细胞制作出卵子。这是日本大阪大学和九州大学等共同研究的成果，相关论文于3月15日刊登在英国科学杂志《自然》上。这项成果的概要此前已在英国伦敦召开的国际会议上发布。报道指出，小鼠和人类一样，性别由性染色体X和Y的组合来决定。雄性细...

3月23日，神户大学医学研究生院的葵隆之教授领导的研究小组宣布，他们在世界上首次成功地从人类诱导多能干细胞（iPS细胞）中制造出能攻击各种类型癌症的γ-δT细胞。 这些细胞有望在未来被用于癌症免疫细胞治疗。该研究论文发表在国际科学杂志《干细胞报告》的电子版上。伽马δT细胞是一种白细胞，可以攻击各种类型的癌症，不针对正常细胞。 它们已经从病人的血液中提取出来，扩增后本人给药，但是它们的扩增能力...